Un băiat în vârstă de trei ani a intrat în remisie completă a unui cancer hepatic agresiv, cu metastaze, în urma administrării a două doze dintr-o terapie experimentală, conform unui raport publicat în The New England Journal of Medicine, citat de publicația Science Alert. Cazul este considerat un progres major de către cercetători, demonstrând potențialul terapiei cu celule CAR T de a fi eficientă și împotriva tumorilor solide, nu doar în cazul cancerelor de sânge.
Pacientul a fost diagnosticat inițial cu hepatoblastom, o formă malignă de cancer la ficat. La momentul diagnosticului, tumora primară, situată în lobul stâng al ficatului, măsura peste 11 centimetri, iar cancerul se extinsese deja la plămâni, existând suspiciuni de metastaze și la nivel osos.
Conform protocolului medical, copilul a fost supus la trei cure de chimioterapie, urmate de rezecția chirurgicală a tumorii hepatice și două intervenții pentru extirparea formațiunilor pulmonare. În pofida acestor tratamente, boala a recidivat rapid, o nouă tumoră dezvoltându-se la plămâni.
Terapia CAR T modificată genetic
În urma recidivei, pacientul a fost inclus în studiul clinic CARE, care testează în premieră pe subiecți umani o variantă experimentală de imunoterapie CAR T (Chimeric Antigen Receptor T-cell). Această tehnică implică recoltarea celulelor imunitare (celule T) ale pacientului și reprogramarea lor genetică în laborator pentru a ataca specific celulele canceroase.
Tratamentul administrat, denumit GPC3-CAR, a fost conceput pentru a recunoaște glipican-3 (GPC3), o proteină prezentă în concentrații mari în cancerele hepatice. În plus, cercetătorii au modificat celulele T pentru a produce proteinele imunitare interleukina-15 și interleukina-21. Scopul acestei modificări, bazate pe studii preclinice anterioare, a fost creșterea rezistenței și a capacității celulelor CAR T de a distruge tumora.
Copilul a primit tratamentul experimental în două etape. După prima perfuzie, investigațiile imagistice (CT) și analizele de sânge – care au indicat o scădere a alfa-fetoproteinei, un marker tumoral – au arătat un răspuns parțial la terapie. La opt săptămâni distanță, i-a fost administrată a doua doză. Analizele ulterioare nu au mai detectat prezența bolii, evidențiind doar țesut cicatriceal, iar la 12 luni de la tratament, pacientul se afla în continuare în remisie.
„Acest caz demonstrează că un răspuns complet și durabil într-o tumoră solidă rezistentă la chimioterapie poate fi obținut în întregime în regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică”, a declarat David Steffin, oncolog pediatru la Baylor College of Medicine (Texas) și autor principal al studiului. La rândul său, Andras Heczey, coautor al lucrării și oncolog la Seattle Children’s Hospital, a subliniat că rezultatul confirmă necesitatea continuării evaluărilor la pacienții cu tumori solide GPC3+.
Cancerul hepatic reprezintă a treia cauză de deces prin afecțiuni oncologice la nivel mondial. Deși rezultatul este considerat extrem de promițător pentru tratarea tumorilor solide prin imunoterapie, cercetătorii atrag atenția că acesta este un caz singular într-un studiu aflat în fază incipientă. Eficiența și siguranța tratamentului GPC3-CAR urmează să fie validate prin monitorizarea răspunsului altor pacienți în cadrul studiilor clinice în curs, precum CARE (Baylor College of Medicine) și IMPACT (Seattle Children’s Hospital).
